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JPY
Abstract
著者らは,Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)の原因遺伝子であるジストロフィンの全長cDNA(14 kb)のうち,おもにRodドメインおよびC末端ドメイン中の選択的スプライシング部位を短縮させることにより,マイクロジストロフィンΔCS1(3.8 kb)を開発し,同疾患モデルマウスであるmdxの表現型を大幅に改善させることに成功した.一方,近年同疾患に対するあらたな遺伝子治療のストラテジーとしてアンチセンスオリゴヌクレオチド投与により,遺伝子mRNA中の変異のあるエクソンをスプライシングによりスキップさせる試みが大きな成果をあげつつあり,注目されている.著者らはRNAをメチル化およびホスホロチオエート化することにより安定化させた2OMeAOをコポリマーF127とともに全身投与することにより,はじめて横隔膜を含むほぼ全身のmdx骨格筋においてジストロフィンの発現を回復させることに成功した.現在,次のステップとしてこれらの手法を筋ジストロフィー犬に応用する治療研究を進めている.
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