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JPY
Abstract
神経変性疾患は特定のニューロンの選択的脱落を特徴とし,認知・運動機能障害を呈する疾患の一群である.家族性神経変性疾患の原因遺伝子の同定,およびそれに基づく動物モデルの開発・解析などにより,異常蛋白質の蓄積を中心とした神経変性過程の分子病態が明らかとなってきており,神経変性疾患に対する根本的治療法(disease-modifying therapy)が開発されてきている.しかし,これまでに神経変性疾患の動物モデルを用いた基礎研究で病態を抑止することが示された薬剤の多くが,臨床試験では期待された効果を示さず,治療法として確立されたものは現在のところほとんどない.今後,disease-modifying therapy のトランスレーショナルリサーチを成功に導くためには,基礎・臨床両面からのアプローチが必要と考えられる.
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