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アカデミア主導による筋萎縮性側索硬化症に対する新規治療法の開発
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JPY
Abstract
筋萎縮性側索硬化症(ALS)は選択的な運動ニューロン死をきたし,神経・筋疾患のなかでも治療法が乏しく神経難病の象徴的疾患とされている.最近,家族性ALS の原因遺伝子として報告されたTDP-43 およびFUS/TLS 遺伝子変異に伴うALS の病態が注目されている.一方で,現在までに病態モデルとして確立しているのはSOD1 変異に伴うALS であり,このモデルを利用した治療法の開発が進められている.肝細胞増殖因子(HGF)は日本で発見された神経栄養因子であり,運動ニューロンに対する強力な保護作用が知られている.著者らはALS ラットに対してリコンビナントHGF 蛋白の髄腔内持続投与を行うことにより,明確な治療効果を確認した.臨床試験を行うためにカニクイザルに対するリコンビナントHGF 蛋白の髄腔内持続投与による安全性(毒性)および薬物動態試験をGLP 基準で行った.その結果に基づき東北大学病院において臨床試験のプロトコール開発を行い,ALS 患者に対する治験(第Ⅰ相試験)を開始した.
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