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JPY
Abstract
日本で開発されたシャペロン療法は,酵素蛋白質に結合できる低分子化合物(シャペロン)を用い,細胞内で不安定な変異酵素蛋白質の構造を安定化し,酵素活性を回復させる方法で,経口投与により中枢神経障害を治療できる.本稿では著者らが開発しているGM1-ガングリオシドーシスへのシャペロン療法を概説する.2 種類のシャペロン化合物を開発し,細胞やモデルマウスの中枢神経を含む臨床症状に効果があることを明らかにした.現在,リソソーム病のみならず,さまざまな遺伝性疾患への開発が行われている.さらに,最近では酵素補充療法との併用効果なども報告され,注目されている.一方,Fabry 病などさまざまな疾患で臨床応用が進められているが,GM1-ガングリオシドーシスのシャペロン療法は臨床応用には課題が多い.Gaucher 病など既存薬からの開発により効率的なシャペロン開発の例も参考にしながら,臨床応用を進めていくことが必要である.
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