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JPY
Abstract
副腎白質ジストロフィー(ALD)はABCD1 を原因遺伝子とするX 連鎖性劣性遺伝性疾患である.進行性の中枢神経障害を認め,ときに副腎不全や末梢神経障害を伴う.これまでの知見から,発症早期の小児大脳型ALDに対して造血幹細胞移植(HSCT)がなされることで良好な成績を得られることが示されている.思春期/成人大脳型ALD に対するHSCT についても,日本国内を含め数例の報告がなされており,今後さらなる症例の蓄積が重要と考えられる.ALD においてはさまざまな表現型を呈し,非大脳型から大脳型へ移行する症例も存在することから,HSCT において良好な成績を得るためには注意深いフォローアップ体制の確立,患者・家族への説明などが重要であると考えられる.さらには小児大脳型ALD に対して遺伝子治療も試みられており,今後さらなる症例の蓄積が望まれる.
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/content/article/0039-2359/247050/509