No data available.
Please log in to see this content.
You have no subscription access to this content.
The full text of this article is not currently available.
Rent:
Rent this article for
JPY
Abstract
家族性アミロイドポリニューロパチー(FAP)はトランスサイレチン(TTR)遺伝子変異に起因する常染色体優性遺伝の疾患である.FAP に対しては肝移植の有効性がすでに確立しているが,病状の進行や年齢などの理由により移植の適応とならない患者が多くを占める.新規の原因療法としてジフルニサルやタファミディスなどのTTR 四量体の安定化剤が注目されている.タファミディスは2012 年にヨーロッパでFAP 治療薬として使用が開始されており,わが国でもまもなく認可される見込みである.さらに,siRNA やantisense oligonucleotideなどを用いた遺伝子治療の臨床試験も進行しており,FAP 治療はあらたな展開を迎えている.
Full text loading...
/content/article/0039-2359/247050/515