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JPY
Abstract
パーキンソン病(PD)の遺伝子治療には,①被殻の神経細胞にドパミン合成系酵素の遺伝子を導入しドパミン産生能を回復する方法,②被殻と黒質で神経栄養因子の遺伝子を発現させてドパミン神経細胞の変性脱落を抑制する方法,③抑制性神経伝達物質GABA の合成酵素の遺伝子を視床下核に導入し大脳基底核の機能を調整する方法,という3 種類の戦略がある.自治医大では,①の方法のうち芳香族アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)の遺伝子をアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターにより両側の被殻に導入する臨床研究を実施した.その結果,運動症状が軽減し,PET でAADC 遺伝子の発現が5 年後にも持続していることを確認している.欧米で実施された②③の方法の臨床研究でも期待できる成果が報告されている.しかし,1 回の遺伝子導入で長期間効果が得られるため,通常の薬物治療と異なるあらたなビジネスモデルの構築が課題となっている.
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