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JPY
Abstract
◎骨格筋疾患には有効な治療法が確立されていない難病が多くあり,新規治療薬の開発に向け患者由来iPS細胞を活用した研究が期待されている.その実現のため著者らは,高効率できわめて再現性高くiPS細胞を骨格筋へ分化誘導させる方法を確立し,三好型ミオパチーの膜修復異常という病態再現に成功した.Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)に対してはエクソンスキッピング製剤の開発が進んでいるが,この治療法は遺伝子変異特異的であるため適応患者が限られている.著者らはDMDに共通の初期病態モデルを構築し,多くの患者を対象にできる治療薬の開発を進めている.また,顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーや筋強直性ジストロフィーにおいては未分化状態で原因遺伝子が発現していることから,未分化iPS細胞を用いての疾患モデル作製が報告されている.今後,スクリーニングに適した病態再現系を構築することで,多くの筋疾患に対するあらたな薬剤の開発につながるものと期待できる.
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/content/article/0039-2359/252090/969