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Duchenne 型筋ジストロフィーに対するエクソン51および53 スキップ薬開発の現状
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JPY
Abstract
◎Duchenne 型筋ジストロフィー(DMD)は,DMD 遺伝子の変異が原因で生じる難治性の遺伝性筋疾患である.1987 年にポジショナルクローニングによりDMD 遺伝子が同定されたことを契機に,アンチセンス核酸を用いてDMD の分子病態に直接介入する“エクソンスキップ”治療の開発が試みられている.現在までに,2′O-メチルとモルフォリノアンチセンス核酸を用いたエクソン51 スキップ薬の開発が欧米で先行したが,主として前者は尿細管障害などの安全性の懸念から,後者は不十分な治療用量設定のために,十分な治療効果を示すことができず,新薬承認には至っていない.一方,著者らの研究グループは同疾患のマウスおよびイヌモデルを対象に,エクソンスキップの基盤的研究を実施し,モルフォリノ核酸の用量依存的な効果と高い安全性を実証してきた.こうした成果を受けて,DMD 治療薬NS-065/NCNP-01(エクソン53 スキップ薬)は厚生労働省の先駆け審査指定制度の対象に初指定され,現在,国内第Ⅰ/Ⅱ相試験およびアメリカ第Ⅱ相試験が同時進行中である.本稿ではアンチセンス核酸を用いたエクソン51 スキップとエクソン53 スキップ治療について,最近の進歩と海外における開発状況を中心に述べたい.
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