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JPY
Abstract
世界においてヒトを対象とした遺伝子治療が本格的に開始されるようになってからすでに30 年以上の年月が経過している.開始当時,トランスレーショナルリサーチ(TR)の代表的存在として認識されていた遺伝子治療は,患者,医療者,科学者のみならず,倫理学者,社会学者,企業家,政治家などの広範な人びとの注目の的となってきた.技術的にも未熟な方法での多くの難病への挑戦は,前半期の遺伝子治療研究者に多くの試練と教訓を残した.しかしあきらめずに着々と歩を進めた研究者,その支援者により臨床試験が積み重ねられ,より安全で有効な遺伝子治療技術へと進化が遂げられ,ようやく遺伝子治療薬剤とよべる製品が近年産声をあげはじめてきている.TR の推進にとって重要な点は,基礎研究成果の臨床への橋渡しを信念をもって進めていく勇気と根気であり,その支援を行える十分な基盤体制の確立であると思われる.本稿では,遺伝子治療の歴史とその国内外における現状と課題に関して概説する.
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