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【免疫・代謝・血液疾患】 原発性免疫不全症:造血幹細胞を標的とするSCID, WAS, CGD の遺伝子治療
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JPY
Abstract
原発性免疫不全症(PID)の遺伝子治療は,ADA 欠損症,X-SCID,WAS,CGD,の4 疾患を対象にした臨床応用が進行している.初期にはレトロウイルスベクターを用いて造血幹細胞を標的とした遺伝子導入が行われ,一定の臨床効果が確認されている.しかしADA 欠損症を除く3 疾患においてベクターのゲノム挿入に起因する白血病様の副反応が観察され,現在はより安全性を強化したレンチウイルスベクターによる遺伝子導入が主流となっている.現在,PID 遺伝子治療の有用性は広く認められているが,疾患ごとにプロトコールを至適化しさらに有効性・安全性を高める努力が続けられており,より多くの施設で,より多数の患児が受けられる治療法として,確立されることが求められている.
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