No data available.
Please log in to see this content.
You have no subscription access to this content.
The full text of this article is not currently available.
【免疫・代謝・血液疾患】 先天代謝異常症におけるex vivo 遺伝子治療の現状と展望― ライソゾーム病,ペルオキシソーム病の中枢神経症状に対する治療法の開発
Rent:
Rent this article for
JPY
Abstract
先天代謝異常症の治療の進歩は著しい.一部のライソゾーム病やペルオキシソーム病においては酵素補充療法や造血幹細胞移植の効果が明らかである.しかし,酵素補充療法においては,繰り返し投与が必要である.また,多くのライソゾーム病に認める中枢神経症状への効果は期待できない.造血幹細胞移植は,中枢神経症状に有効な疾患もあるが,多くの疾患でその効果は不十分である.移植療法特有の有害事象である生着不全やGVH 反応は時に重篤となる.レンチウイルスベクターで造血幹細胞に遺伝子を導入する方法(ex vivo 遺伝子治療)は,造血幹細胞移植では効果が不十分なライソゾーム病の有効な治療法となることが,すでに複数の疾患で示されている.基本的には自家骨髄移植であるので,GVH 反応は回避される.また,永続的効果も期待されるので,酵素補充療法にみられる繰り返し投与が不必要である.レンチウイルスベクターで造血幹細胞に遺伝子を導入する方法の普及が望まれる.
Full text loading...
/content/article/0039-2359/265050/393