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【神経疾患】 遺伝性網膜変性疾患に対する遺伝子治療の現状
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JPY
Abstract
網膜色素変性を代表とする遺伝性網膜変性疾患は,眼科領域の難治性疾患である.現時点で有効な治療法がないため,患者は失明の恐怖に曝されている.この遺伝性網膜変性疾患に対し,iPS 細胞による網膜再生療法などと並んで期待されているアプローチが遺伝子治療である.近年,欧米からは臨床応用の結果が数多く報告されており,その安全性と治療効果が確認されつつあるが,ついにアメリカではレーバー先天盲に対する遺伝子治療薬が認可された.国内でも,九州大学病院において網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療の臨床応用がスタートし,医師主導治験が実施される見込みとなっている.遺伝子治療が遺伝性網膜変性疾患の標準治療となる時代が確実に近づいてきているようだ.
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