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【神経疾患】 筋ジストロフィー(DMD,脊髄性筋萎縮症)―人工核酸およびAAV ベクターによる筋ジストロフィー遺伝子治療の現状
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JPY
Abstract
Duchenne 型筋ジストロフィー(DMD)は進行性の運動機能障害や呼吸循環不全を呈する重篤な遺伝性筋疾患である.ステロイド療法,呼吸管理や心不全対策が進歩しているが,変異が原因となるジストロフィン遺伝子の発見から30 年たったいまでも根本的治療法がない.欧米では,人工核酸を用いたエクソン・スキップ療法やアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを応用したジストロフィン発現回復療法の臨床試験が活発に推進されている.また,これらのツールを活用し,脊髄性筋萎縮症(SMA)に対するエクソン・インクルージョン療法や遺伝子補充療法の開発が期待されている.人工核酸やAAV ベクターの本格的な社会実装に向け,安全性や有効性を高めるための関連技術の開発が重要である.
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