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アミロイドーシス治療薬の展望─ 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスを中心として
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JPY
Abstract
アミロイドーシスはまれな病態と考えられてきたが,加齢性疾患,血管病,難病など,さまざまな病態と関連し高頻度に生じることが明らかになってきた.また,いくつかのアミロイドーシスでは,効果的な治療法が開発されてきた.アミロイドーシスに対する治療戦略は2 つに大別することができる.ひとつは,原因タンパク質を減少あるいは安定化させることで,タンパク質がアミロイドを形成すること防ぐものである.もうひとつは,タンパク質がアミロイド線維化あるいはアミロイド化する途中のミスフォールドした状態を標的としたものであり,組織に沈着したアミロイドを除去することを目的としている.原因タンパク質を減少させる治療戦略として,遺伝性トランスサイレチン(ATTRv)アミロイドーシスに対する肝移植療法やトランスサイレチン(TTR)四量体安定化薬,核酸医薬などが開発されている.ミスフォールドしたアミロイド化タンパク質を標的とした治療戦略には抗体治療,アミロイド・ブレイカーなどがある.
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