No data available.
Please log in to see this content.
You have no subscription access to this content.
The full text of this article is not currently available.
Single Patient Expanded Access 制度を利用してLarotrectinibで治療を行ったNTRK融合遺伝子有する小児軟部肉腫の1 例
Rent:
Rent this article for
JPY
Abstract
症例は8 歳,女児。6 歳時に右上腕に発生した軟部肉腫の腫瘍切除術が行われたが,16 か月後に局所再発を起こした。初発時の腫瘍検体を用いたRNA seqデータよりLMNA-NTRK1融合遺伝子が検出されていたことから,larotrectinibの治験への参加を検討した。しかし当時小児を対象とした国内での治験が行われておらず,院内倫理委員会での承認を経て,米国食品医薬品局(FDA)のSingle Patient Expanded Access制度に申請し,larotrectinibによる治療を開始した。投薬開始3か月後には画像上の完全寛解(complete remission: CR)が得られ,さらに6 か月治療を継続した後,試験切除を行い組織学的CR(pCR)を確認した。今回この症例の治療経過を報告するとともに,今後日本でも普及していくゲノム医療により同定されたまれなドライバー変異に対する治療法へのアクセス方法の課題について考察を加えて報告する。
Full text loading...
/content/article/0385-0684/46100/1595