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パーキンソン病（PD）の遺伝子治療には，①被殻の神経細胞にドパミン合成系酵素の遺伝子を導入しドパミン産生能を回復する方法，②被殻と黒質で神経栄養因子の遺伝子を発現させてドパミン神経細胞の変性脱落を抑制する方法，③抑制性神経伝達物質GABA の合成酵素の遺伝子を視床下核に導入し大脳基底核の機能を調整する方法，という3 種類の戦略がある．自治医大では，①の方法のうち芳香族アミノ酸脱炭酸酵素（AADC）の遺伝子をアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターにより両側の被殻に導入する臨床研究を実施した．その結果，運動症状が軽減し，PET でAADC 遺伝子の発現が5 年後にも持続していることを確認している．欧米で実施された②③の方法の臨床研究でも期待できる成果が報告されている．しかし，1 回の遺伝子導入で長期間効果が得られるため，通常の薬物治療と異なるあらたなビジネスモデルの構築が課題となっている．

パーキンソン病では胎児細胞の線条体への移植が欧米で臨床応用されており，種々の多能性細胞を使用した基礎研究も活発に行われている．胎児細胞移植の二重盲検試験では当初期待されたほどの効果は得られず不随意運動を生じたことが問題となった．技術的には改善の余地があるが，単に線条体内へドパミンを供給することを目的とするなら遺伝子治療のほうがより簡便である．今後は，線条体の神経細胞の脱落を伴うパーキンソン症候群も目標とした細胞移植研究の進展が望まれる．

アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを応用して，神経変性疾患に対する遺伝子治療の開発が進んでいる．Parkinson 病には，L－DOPA をドパミンに変換する芳香族アミノ酸脱炭酸酵素（AADC）の遺伝子を被殻の神経細胞に導入する方法の臨床試験が行われ，運動症状の改善効果が得られている．この方法が有効なことは小児のAADC 欠損症でも示された．現在，AADC に加えてL－DOPA の合成に必要な酵素の遺伝子も導入し持続的にドパミンを供給する方法の治験が計画されている．Alzheimer 病には，血液脳関門・髄膜脳関門を通過するAAV ベクターにより，アミロイドβ（Aβ）を分解するネプリライシンの遺伝子を広範な脳領域で発現させる方法などがある．バキュロウイルスを応用してGCTP 基準のAAV ベクターを大量に作製する技術が開発されている．

神経細胞に効率よく遺伝子を導入し，長期に発現させるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを応用して，神経変性疾患に対する遺伝子治療の臨床応用が進んでいる．脳実質への直接注入では，パーキンソン病（PD）に対して，被殻の神経細胞にドパミン合成に必要な酵素遺伝子を導入し，運動症状の改善をはかる．静脈あるいは大槽への投与により，血液脳関門を通過し広範な中枢神経領域に遺伝子導入が可能なAAV ベクターが開発されており，アルツハイマー病（AD），筋萎縮性側索硬化症（ALS），脊髄小脳失調症（SCA）に対する遺伝子治療の治験が計画されている．目的遺伝子のcomplementary DNA（cDNA）送達による機能回復だけでなく，マイクロRNA（miRNA）や一本鎖抗体（scFv）による有害分子の機能阻害，CRISPR/CAS9 を応用したゲノム編集などの技術が開発されている．低価格で普及させるためには，GCTP 基準のベクターを大量に作製する必要がある．

頭痛の治療薬として多くの漢方薬が経験的・伝統的に有用とされている．片頭痛に対しては，呉茱萸湯，五苓散，桂枝人参湯などが，緊張型頭痛に対しては川芎茶調散，葛根湯，釣藤散などが頻用され，薬物乱用性頭痛をはじめ二次性頭痛にも使用されている．多数の成分を含む漢方薬は作用機序の詳細が未解明で，これまでエビデンスレベルの高い臨床報告は少ない．しかし最近，基礎研究とともに従来の経験則を考慮した臨床治験も進められている．