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医学のあゆみ
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ウイルスベクターを用いた筋ジストロフィーの治療法開発
JPY
Abstract
筋ジストロフィーは臨床的に進行性の筋萎縮と筋力低下を示し，病理学的には筋の変性，壊死，再生を主体とする遺伝子疾患である．X連鎖性，常染色体劣性の疾患ではさまざまな筋形質膜関連遺伝子の変異のため，機能的な蛋白質発現が認められない．そこで，筋ジストロフィーに対する根本治療の開発をめざし，ウイルスベクターを用いた遺伝子治療としてさまざまなアプローチが進められている．とくに，アデノ随伴ウイルスベクターは全身の骨格筋への遺伝子導入効率が優れ，安全性が高い治療用ベクターとして有望であるため，治療への応用が強く期待され
