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最新医学
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Abstract
核酸医薬はオリゴヌクレオチドを基本骨格とし，8 ～30塩基の短い核酸からなる鎖状の構造で，アンチセンス核酸，siRNA，アプタマー，デコイ核酸などからなり，RNA の制御を主体として，mRNA からタンパク質への翻訳の阻害による遺伝子発現の制御，RNA の編集制御，非コード機能性RNA の制御，またはタンパク質の生体反応の制御といった作用を有する．近年，神経筋疾患において原因治療として核酸医薬が開発され，核酸医薬による難病の根本治療が現実のものとなった．それぞれの核酸医薬を概説するとともに，今後の展開について紹介する．
