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最新医学
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Abstract
近年の技術革新により肝臓への低分子干渉RNA（siRNA）の効率的なデリバリーが可能となり，siRNA 医薬品の開発が飛躍的に進んでいる．この中で遺伝性ATTRアミロイドーシスに対するpatisiran の第Ⅲ相試験の結果が2017年末に公表され，種々の臨床症状に対する優れた有用性と安全性が証明された．現在，日本を含む世界各国で承認に向けた手続きが進められており，2019年に初のsiRNA 医薬品として承認される見込みである．
