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最新医学
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Abstract
分子生物学の進歩により，種々の疾患の病態が解明されつつある．それに伴い，従来考えられていた多くの疾患でRNA などが治療標的となりうることが分かってきた．2013年に初の全身投与の核酸医薬品ミポメルセンがホモ接合体家族性高コレステロール血症の治療薬として上市された．さらにデュシェンヌ型筋ジストロフィーや脊髄性筋萎縮症でおのおの核酸医薬品が承認されるなど，2016年は大きな節目の年となった．本稿では現在の神経疾患に対する核酸医薬品の開発状況，今後の必要性等を概説する．
