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最新医学
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Abstract
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は，重篤な遺伝性筋萎縮症である．核酸医薬は，mRNA に結合してmRNA の機能をモジュレートすることが可能になってきている．DMD の異常なジストロフィンmRNA の特定のエクソンをスキッピングし，ジストロフィンタンパク質を発現させる核酸医薬を用いた治療薬の研究開発について述べる．
