No data available.
Please log in to see this content.
You have no subscription access to this content.
The full text of this article is not currently available.
Rent:
Rent this article for
JPY
Abstract
がん全体の15% を占めるとされる希少がんには多くのアンメットメディカルニーズが残されている一方,治療開発には困難が伴う。希少がんに対する開発を促進・支援するためのPMDA の取り組みとして新興バイオ医薬品企業(EBP)のニーズに対応した開発相談,国際共同治験による開発の推進,医師主導治験に対する開発支援などを行っている。その他,臨床評価ガイドラインの改訂,RWD の活用に向けた相談制度の整備・ガイダンスの発信,がん種横断的な承認事例の蓄積などから,希少がん・希少なサブタイプに対する開発環境が整備されつつある。希少疾病用医薬品指定制度について,2004~2018 年度の15 年間に指定された267 品目の医薬品の約1/3 が抗悪性腫瘍薬であり,また過去10 年間(2013~2022 年)の抗悪性腫瘍薬の承認をみると,固形腫瘍の治療薬の26%(53/203),血液腫瘍の治療薬の60%(62/104)が希少疾病用医薬品の指定を受けていた。希少疾病用医薬品指定制度のみならず,条件付き早期承認制度,先駆け審査指定制度なども希少がんに対する開発において重要である。PMDA では,環境の変化およびニーズに応じた開発促進に継続して取り組むとともに,国内外へのいっそうの情報発信に努めていく。
Full text loading...
/content/article/0385-0684/50110/1155