薬理と治療

Abstract

わが国の小児医薬品開発は，欧米にくらべて遅れている（ドラッグラグ）。米国では企業は原則として，小児の医薬品開発計画であるPediatric StudyPlan（ PSP）を成人の第Ⅱ相試験後に，EUでは，小児の医薬品開発計画であるPaediatric InvestigationalPlan（ PIP）を成人の第Ⅰ相試験後に，規制当局に提出することが法令で定められている。また，小児医薬品開発に対するインセンティブとして，新規医薬品については6 ヵ月の特許期間延長，希少疾病用医薬品に対しては2 年間の市場独占権，等が付与されることも法令で規定されている。これにより欧米では小児治験数が急激に増えている。欧州医薬品庁からの2017 年の報告1） によると，法令が制定された2007 年以降，小児医薬品・小児適応・小児製剤の承認数は急激に伸びている。さらに，小児臨床試験数が増加しているだけでなく，より大規模な試験も増えており，小児臨床試験ネットワークの構築なども進んでいる。