薬理と治療

Abstract

レセプトデータや診断群分類別包括評価方式（通称DPC）データに代表される「医療ビッグデータ」の研究応用が進みつつあり，漢方研究においても例外ではない1）。医療ビッグデータには明確な定義づけが存在しないが，①日常診療から網羅的に記録された情報群であること，②特定集団（がん患者登録等）から悉皆的または標本抽出によって得られた大規模調査データであること，といった特徴づけができる。①の「日常診療を反映している」という観点では，厳しい適格基準が設けられたランダム化臨床試験（RCT）とは比較にならないほど多様な患者データが含まれ，かつ実臨床で実際に行われている治療方針の下でデータが得られていることから，リアルワールド・データ（RWD）の名の下に大きな期待が寄せられている。一方，①と②の「網羅性」「悉皆性」に着目すると，集団代表性を持つ大量データという強みがある。特に，希少疾患や，一般的ではない処方パターンでもデータをある程度集めることができることは，医療ビッグデータならではの特長だと言える。研究応用の観点からは，データの種類（変数・測定項目）と患者数が多いことに加え，半自動的にデータが記録されることでデータ数あたりの測定コストが安価であることも大きな魅力である。一方で，医療ビッグデータは研究目的に収集されたものではないため，研究仮説（リサーチクエスチョン）を検討するのに必要なデータが都合よく含まれているとは限らない。さらに，上記の「日常診療」や「大規模調査」から直接得られる医療ビッグデータは，原理的に実験的な介入を含まない。これは「実臨床に直結するリアルワールド・エビデンス（RWE）」の提供源として前向きに捉えられることもある。しかし後述するように，RWE とは，扱うデータがRWDかどうかとは別次元で設定されるべき研究目的である。本稿では，このような医療ビッグデータの「陽」の面（大量・安価・「リアルワールド」のデータ）と「陰」の面（非研究用途・「リアルワールド」ゆえの非実験性）を前提として，医療ビッグデータを用いた研究を読み解く上での論点を「10 か条」として説明していく（なお，ここでの「陰陽」は東洋医学会を意識して洒落こもうとした表現である）。