薬理と治療

Abstract

医療に係るリアルワールドデータおよびそれらの解析から生み出されるリアルワールドエビデンス（以下，「医療RWD/RWE」とする）を取り巻く薬事規制の環境は，医薬品，医療機器，再生医療等製品（以下，「医薬品等」とする）の開発，製造販売後のいずれのフェーズにおいても，今まさに，大きな変革を迎えている1）。　まず，医薬品等の臨床開発に関しては，医薬品規制調和国際会議（ICH）におけるE8 ガイドラインの近代化と引き続き行われるE6 ガイドラインの改訂である「GCP Renovation」2）の取り組みがある。E6ガイドライン改訂では，2019 年11 月に発出されたconcept papers およびbusiness plans において，Annex 2 にpragmatic clinical trials やdecentralized clinical trials を組み込んだ臨床試験を対象範囲とする旨が記載されている。この動きは，米国における「21st Century Act」3）において，臨床試験の合理化等による薬事承認迅速化の課題として取り上げられ，適応拡大の承認審査の際に医療RWD/RWE が用いられる事例も出ている。また，日本においても，日本再興戦略（平成27 年6 月30 日閣議決定）において提唱されたクリニカル・イノベーション・ネットワーク（CIN）構想4）のもと，患者レジストリの自然歴研究データを治験対照群として承認審査資料に用いることの検討が進んでいる。　次に，製造販売後に関しては，「医薬品の条件付き早期承認制度について」5）において，医療情報データベース（MID‒NET）事業6）や患者レジストリのような医療RWD/RWE が，承認条件として実施を求める調査等として位置づけられた。また，「医薬品の製造販売後の調査及び試験の実施の基準に関する省令」7）において，MID‒NET 等の医療情報データベースを用いて実施する調査である「製造販売後データベース調査」が新たに規定され，製造販売後の安全性監視活動における医療RWD/RWE の利活用が開始されたところである。　さらに，医薬品医療機器総合機構（PMDA）において，レジストリデータの薬事目的での使用に関する，「承認申請等におけるレジストリの活用に関する基本的考え方」8）および「レジストリデータを承認申請等に利用する場合の信頼性担保のための留意点」9）が検討され，厚生労働省から2021 年3 月23 日に発出されている。　本稿では，AMED・柴田班（CIN）で議論した，医療RWD/RWE のうち，特に「患者レジストリ」データの薬事目的に関する事項での利活用に関する信頼性確保の具体的な方策について提案したい。